Naděje pro diabetiky 1. typu: S produkcí insulinu jim pomohou kmenové buňky implantované pod kůži

V první studii svého druhu pomohl tým výzkumníků z lékařské fakulty University of British Columbia a veřejného regionálního orgánu pro zdraví Vancouver Coastal Health prokázat, že kmenové buňky dopravené do pacientova těla prostřednictvím implantovatelného zařízení jsou schopné produkovat inzulín. Nový typ léčby by mohl pomoci diabetikům prvního typu.

Léčba byla poskytnuta v rámci víceleté klinické studie několika pacientům trpícím těžkou formou diabetu 1. typu. Výsledky studie byly zveřejněny minulý týden v odborném časopise Cell Stem Cell.

Diabetes 1. typu je autoimunitní onemocnění, při kterém imunitní systém člověka napadá slinivku břišní a zhoršuje její schopnost produkovat inzulín. Nemoc celosvětově postihuje okolo 10 milionu lidí.

„Naše zjištění ukazují neuvěřitelný potenciál léčby založené na kmenových buňkách. S dalším výzkumem by tato léčba mohla jednoho dne odstranit závislost na inzulínových injekcích a kompletně tak změnit v současnosti používaný  způsob léčby diabetu 1. typu,“ říká hlavní autor studie prof. Timothy Kieffer z oddělení chirurgie a buněčných a fyziologických věd na lékařské fakultě University of British Columbia.

Na začátku studie podstoupilo patnáct pacientů ve věku od 36 do 58 let operaci ve Vancouver General Hospital, v rámci které jim bylo těsně pod kůži implantováno několik zařízení obsahujících kmenové buňky. Tato speciální zařízení byla vyvinuta kalifornskou biotechnologickou společností ViaCyte.

Testovaly se dva typy zařízení – VC-02-300 o rozměrech 3 cm x 9 cm x 1 mm, do kterého se vejde 90 – 120 milionů buněk a VC-02-20 o rozměrech 1 cm x 1,5 cm x 1 mm, do kterého se vejde 6 – 8 milionů buněk. Kmenové buňky byly napěstovány v laboratoři z linie kmenových buněk, které byly „naprogramovány“ tak, aby se z nich staly beta buňky, které jsou normálně součástí tzv. Langerhansových ostrůvků slinivky břišní. Beta buňky jsou zodpovědné za produkci inzulínu, hormonu, který řídí hladinu cukru v krvi.

Šest měsíců po implantaci vědci zjistili, že buňky v jednotce přežily, navíc úspěšně dozrály v beta buňky produkující inzulín. Díky nim pacientovo tělo může monitorovat hladinu cukru v krvi a v případě potřeby reagovat uvolněním inzulínu.

„Tato práce představuje významný vědecký průlom v hledání léku na diabetes 1. typu prostřednictvím nejmodernějšího výzkumu,“ říká Dr. David M. Thompson, který se na výzkumu rovněž podílel.

Ve studii byly  jako měřítko uvolňování inzulínu implantovanými buňkami využívány hladiny C-peptidu – krátkého řetězce aminokyselin, který se uvolňuje do krve jako vedlejší produkt tvorby inzulínu. Vědci zjistili, že hladiny C-peptidu vzrostly poté, co pacienti snědli jídlo, což je důkaz normálního fungování beta buněk. K tomuto jevu nedochází u diabetika prvního typu, neboť jeho beta buňky jsou zcela nefunkční (při injekčním podání inzulínu k tvorbě C-peptidu nedochází).

Pacienti, kterým byla aplikována jednotka s kmenovými buňkami měli krevní cukr v žádoucím rozmezí o 13 % více času, některým se dokonce podařilo snížit množství inzulinu, které si museli aplikovat.

„Vzhledem k tomuto počátečnímu úspěchu nyní implantujeme větší množství buněk dalším pacientům a doufáme, že to v blízké budoucnosti povede k významnému snížení nebo dokonce eliminaci potřeby pacientů užívat inzulinové injekce,“ dodává Dr. Thompson.

Dále vědci plánují prozkoumat, zda by začlenění modifikovaných buněk z ViaCyte, které byly geneticky upraveny partnerskou společností CRISPR Therapeutics tak, aby se dokázaly vyhnout imunitnímu systému pacienta, mohlo eliminovat potřebu pacientů užívat imunosupresiva.

„Léčby založené na kmenových buňkách jsou neuvěřitelně slibná, protože je zde prakticky nekonečná zásoba buněk, ze kterých se mohou stát funkční beta buňky léčit a které mohou následně pomoci léčit diabetiky 1. typu,“ říká Dr. Kieffer.

Studie je součástí větší mezinárodní klinické studie vedené společností ViaCyte, která zkoumá účinnost buněčné substituční terapie u pacientů z různých koutů Kanady, USA a Belgie. Prvotní výsledky mezinárodní klinické studie, která zahrnovala také data od účastníků zde prezentované studie, byly nedávno zveřejněny v odborném časopise Cell Reports Medicine.

Originální publikace: https://www.cell.com/cell-stem-cell/fulltext/S1934-5909(21)00415-X, https://www.cell.com/cell-reports-medicine/fulltext/S2666-3791(21)00338-4

Zdroj: University of British Columbia, zdroj titulního obrázku: Nataliya Vaitkevich, Pexels