Nová šance pro nemocné Parkinsonovou chorobou

Parkinsonova choroba je onemocnění centrální nervové soustavy, během kterého dochází k úbytku mozkových buněk produkujících neurotransmiter dopamin. Ten přenáší signály z buňky na buňku a narušení jeho funkce tak vede ke zhoršení kontroly pohybu celého těla.

Nedostatek dopaminu se momentálně léčí levodopou, což je prekurzor, ze kterého neurony dokáží dopamin tvořit. Lék se užívá orálně a jeho hladina tak v mozku neustále kolísá a výkyvy mohou způsobovat různé nežádoucí účinky jako jsou například dyskineze – nekontrolovatelné pohyby. Neustálým úbytkem neuronů s postupem nemoci se snižuje množství buněk schopných levodopu přeměňovat na dopamin a nemocný pomalu ztrácí kontrolu nad svým tělem. Nyní však vědci přecházejí s novou metodou léčby do fáze klinických testů na lidech a nový způsob léčby je tak již na dohled.

Některé z nejviditelnějších symptomů Parkinsonovy choroby vyplývají ze ztráty neuronů v oblasti mozku zvané substantia nigra. Odtud výběžky neuronů vedou do části zvané putamen, kde uvolňují onen dopamin. Neuroložka Viviane Tabar z Cancer Center v New Yorku cílí právě na mechanismus tvorby dopaminu. Nemocným pacientům se skrze malou díru v lebce zavedou přímo do putamenu dopaminotvorné kmenové buňky, které by toto místo měly následně osídlit. O podobné transplantace se pokoušeli lékaři již v 80. letech minulého století, avšak v té době ještě nebyli schopni získat a udržovat v laboratorních podmínkách kmenové buňky, tedy buňky schopné se přeměnit na dopaminotvorné neurony.

Problém s transplantací kmenových buněk do putamu může nastat, pokud tělo pacienta transplantát nepřijme. Proto je třeba nejdříve několikaměsíční imunosupresivní léčby, tedy léčby potlačující imunitní reakci. Předejít nutnosti takovéhoto zdlouhavého a pro tělo náročného procesu se snaží neurochirurg Juno Takahashi. Ten místo zmrazených linií buněk tvoří pro každého příjemce novou linii kompatibilní k jeho vlastnímu organismu. Zkouška této léčby na lidech začala v roce 2018 a doposud Takahashi hlásí zlepšení zdravotního stavu čtyř pacientů.

S problémem odmítnutí transplantátu bojuje i biotechnologická společnost Aspen Neuroscience v Kalifornii. Zde v laboratořích používají buňky pocházející přímo z pacientovi kůže (momentálně je studie ve fázi pokusů na zvířatech), které následně uvedou zpět do stavu kmenové buňky. Tento proces je ovšem velmi zdlouhavý a hlavní lékař organizace, Edward Wirth, neočekává, že by lidské zkoušky začaly dříve než v roce 2022.

Plány se zahájením klinických testů má i evropský projekt STEM-PD, jehož hlavou je neurolog Malin Parmar působící na Lundské univerzitě ve Švédsku. Skupina plánuje používat k transplantaci embryonální kmenové buňky. Na řadě s experimentální léčbou je osm pacientů v různých stádiích choroby. V součastnosti se čeká na schválení regulačními orgány.

Zdroj: Nature

Autor úvodní fotografie: Aaron Andrew